Udruga oboljelih od Duchennove mišićne distrofije, bolesti s kojom se zasad uspješno, uz veliki osobni trud i angažman cijele obitelji, bori i cavtatski dječak Marijan Rodić, uputila je u javnost priopćenje “Naši dječaci ne mogu čekati: ili će terapija stići na vrijeme ili će ih opaka bolest prikovati za kolica” s apelom da se i u Hrvatskoj odobri novi lijek koji pomaže u ublažavanju simptoma i usporavanju te bolesti. O tome će u srpnju odlučivati HZZO, a koliko i što to znači u životima “običnih” ljudi, roditelja koji se moraju nositi s velikim izazovima i biti podrška i ohrabrenje svojoj djeci, najbolje pokazuje emotivno napisan tekst Marijanove majke, Mirjane Rodić koja je i kao profesorica i kao majka ispratila ovogodišnju generaciju osmaša iz cavtatske osnovne škole.
Marijanova majka je napisala tekst, duboko ljudski ga naslovivši:
Da vam nikad ne bude svejedno!
Završila je još jedna nastavna godina, ispratili smo još jednu generaciju osmaša. (u ovih dvadeset godina koliko radim, treći put kao učiteljica francuskog jezika i kao mama). Dakle, među njima je bio i moj Marijan, nasmijan, pomalo zabrinut, samo na tren tužan. Danima već razgovaramo o tom zadnjem danu jednog dijela života, o radosti što nastava ubrzo završava, o tuzi koju donosi rastanak od prijateljica i prijatelja iz razreda, o neizvjesnosti što je donosi srednja škola. I po tome se ne izdvaja od svojih vršnjaka…
ALI, Marijanova priča je složenija i nije prvi put da o njoj govorim…on ima dijagnozu Duchenne mišićne distrofije, rijetke i progresivne bolesti za koju još uvijek nema lijeka. Donedavno je pio Translarnu, terapiju koja usporava progresiju bolesti tako da s 14 godina i 9 mjeseci još uvijek hoda (sve teže i kraće, ali se ne dâ). Trebalo se i za nju izboriti, uspjeli smo, u studenome 2019. uz svekoliku i nesebičnu pomoć mnogih dragih ljudi. Zatim ju je, prije dvije i po’ godine, EMA (European Medicines Agency) proglasila neučinkovitom i odlučila je povući iz svih zemalja Europske Unije. I tad smo se svi pokrenuli, ispunjavali peticiju na razini EU-a i uspjeli, terapija nije ukinuta. Ali, nije kraj, ne bi bilo zanimljivo, napeto, ljudski da je sve tako ostalo. U prosincu prošle godine saznali smo da Translarna od siječnja više neće biti dostupna onima kojima je namijenjena. I opet ALI dolazi nova terapija, EMA je odobrila sredinom prošle godine, bit će dostupna početkom 2026. – Duvyzat (Givinostat). I kako tad… tako i sad, nove terapije još uvijek nema za dječake koji bi je mogli piti i kojima bi poboljšala kvalitetu života. U našoj zemlji ih je trenutno oko 25, ali postoji jedan važan preduvjet: DJEČACI MORAJU HODATI, inače ništa od nove terapije. Nedavno ju je i Slovenija odobrila, a HZZO će u srpnju odlučivati hoće li je uvrstiti na listu odobrenih lijekova, a ako je i uvrste proći će mjeseci dok bude dostupna oboljelim dječacima. Kažu takav je sustav, krut… A ja se ne mogu ne zapitati: Tko čini taj sustav? Ljudi, je li tako? Ljudi od krvi i mesa? Mnogi vjerojatno i ne znaju o kakvim je sudbinama riječ, kako je živjeti s rijetkim bolestima i nisu ni svjesni da bi nekome mogli poboljšati život, osigurati bolju budućnost. Ali zašto bi se žurilo (iako je bolest progresivna i svaki dan je uistinu važan)? Zašto bi nekome bilo lakše, zašto bi mu bilo bolje, zašto bi dulje hodao, zašto bi mogao sam ustati? Zar je svejedno? Je li ovo moguće? Je li cijena neke terapije uaista najbitniji kriterij za njezinu dostupnost? Jer sve terapije za rijetke bolesti su iznimno skupe.
I tako nakon 7,5 godina, mi smo opet na početku.
A vrijeme ide, leti… I djeca postaju ljudi. A ja vam, draga djeco, dojučerašnji osmaši, želim da budete sve što hoćete, sve što poželite, sve što zamislite i da budete dobri. Prvo dobri prema samima sebi, zatim prema svojim roditeljima, svojim obiteljima, prijateljima… A najviše od svega želim da vam nikad, ali baš nikad ne bude svejedno!
Apel roditelja bolesnih dječaka i Udruge oboljelih od Duchennove mišićne distrofije
Povjerenstvo Hrvatskog zavoda za zdravstveno osiguranje sredinom srpnja ove godine donijet će odluku o tome odobrava li se financiranje terapije lijekom givinostat, jedinog lijeka u cijeloj Europi za liječenje Duchennove mišićne distrofije, rijetke bolesti koja pogađa uglavnom mušku djecu.
Više od 20 hrvatskih obitelji ovo je jedina nada da će dječaci oboljeli od ove teške bolesti dobiti terapiju lijekom, od čega su u ovom trenutku posebno ugrožena četiri dječaka, koji su kritično i kojima vrijeme neumoljivo curi. Moguća odluka o odgađanju stavljanja terapije na listu HZZO-a te će dječake gotovo sigurno prikovati za invalidska kolica, pa Udruga oboljelih od Duchennove mišićne distrofije, vjerujući u partnerski odnos sa stručnim povjerenstvom, apelira na HZZO da odluku o terapiji lijekom donese bez odgađanja.
“Naši dječaci nemaju vremena čekati, ova terapija im je jedina šansa. Zato apeliramo na HZZO da pri donošenju odluke o odobrenju vodi računa i o tome da vrijeme curi i da mnogim dječacima prijeti gubitak motoričkih funkcija. Vjerujemo da će i HZZO i Ministarstvo zdravstva čuti naše apele i da će stati uz naše dječake jer je to jedino ispravno. Ovo je jedina moguća terapija za nas i njeno uvođenje je hitan medicinski, ali i etički prioritet”, kaže Tina Vučković, predsjednica Udruge DMD.
Duchennova mišićna distrofija genetski je poremećaj uzrokovan mutacijom gena odgovornog zaproizvodnju distrofina. Zbog te mutacije tijelo ne može proizvoditi funkcionalni distrofin, zbog čega su mišićna vlakna osjetljiva na kontinuirano oštećenje, kroničnu upalu i otežanu regeneraciju. Kako bolest napreduje, mišićna slabost se pogoršava, a bolesnici postupno gube sposobnost hodanja. Bolest nažalost zahvaća i srce i pluća, pa je životni vijek oboljelih jako kratak. Zbog svega toga su rano otkrivanje ove bolesti i kontinuirana terapija – imperativ. U Hrvatskoj boluje oko 60 dječaka, njih 20 su u mogućnosti primiti ovu terapiju, dok su četvorica kritično.
Givinostat je jedina dostupna terapija za djecu koja značajno usporava progresiju bolesti, spašava i produljuje živote. Na razini EU terapija je odobrena prije točno godinu dana, a u našem susjedstvu su je već odobrile Italija, Slovenija, Mađarska i Bosna i Hercegovina.
Jedino još Hrvatska čeka.
