Povjerenstvo Hrvatskog zavoda za zdravstveno osiguranje idući tjedan odlučit će odobrava li se financiranje terapije lijekom givinostat, jedinog lijeka u cijeloj Europi za liječenje Duchennove mišićne distrofije (DMD), rijetke bolesti koja pogađa uglavnom mušku djecu. Udruzi DMD Hrvatska, koja posljednjih tjedana provodi kampanju podizanja svijesti ovoj rijetkoj genetskoj bolesti koja uništava mišiće. Podrška im dolazi sa svih strana, a sada su je iskazala i javna tijela te krovne udruge pacijenata. Podršku DMD dječacima dali su pravobranitelj za osobe s invaliditetom Darijo Jurišić, predsjednica Hrvatskog saveza za rijetke bolesti Sara Bajlo te predsjednica Saveza društava distrofičara Hrvatske Marica Mirić, piše 24sata
Pravobranitelj za osobe s invaliditetom Darijo Jurišić kaže da iza svake rijetke bolesti stoje ljudi i obitelji koje ne mogu čekati te naglašava da pacijentima treba omogućiti pristup terapiji bez odgoda.
– Nakon upućenih preporuka Pravobranitelja za osobe s invaliditetom, i ovim putem podržavamo nastojanja Udruge DMD Hrvatska i obitelji dječaka da se lijek givinostat učini dostupnim osobama oboljelima od Duchenneove mišićne distrofije jer pravodoban pristup liječenju može značajno utjecati na tijek bolesti i kvalitetu života. Stoga pozivamo nadležne da učine sve što je u njihovoj nadležnosti kako bi se i ovim pacijentima omogućio pristup terapiji bez nepotrebnih odgoda – kazao je Jurišić.
Podršci se pridružuju i predsjednica Hrvatskog saveza za rijetke bolesti Sara Bajlo i predsjednica Saveza društava distrofičara Hrvatske Marica Mirić.
Predsjednica Udruge DMD Hrvatska Tina Vučković ističe kako je ova podrška nevjerojatno važna, ne samo za DMD dječake i njihove obitelji, već i za sve osobe s invaliditetom i ljude koji boluju od rijetkih bolesti.
Duchennova mišićna distrofija genetski je poremećaj uzrokovan mutacijom gena odgovornog za proizvodnju distrofina. Zbog te mutacije tijelo ne može proizvoditi funkcionalni distrofin, zbog čega su mišićna vlakna osjetljiva na kontinuirano oštećenje, kroničnu upalu i otežanu regeneraciju. Kako bolest napreduje, mišićna slabost se pogoršava, a bolesnici postupno gube sposobnost hodanja. Bolest nažalost zahvaća i srce i pluća, pa je životni vijek oboljelih jako kratak. Zbog svega toga su rano otkrivanje ove bolesti i kontinuirana terapija, imperativ.
U Hrvatskoj boluje oko 60 dječaka, njih 20 mogu primiti ovu terapiju, dok su četvorica kritično. Givinostat je jedina dostupna terapija za djecu koja značajno usporava progresiju bolesti, spašava i produljuje živote. Na razini EU terapija je odobrena prije točno godinu dana, a u našem susjedstvu su je već odobrile Italija, Slovenija, Mađarska i Bosna i Hercegovina. Jedino još Hrvatska čeka, piše 24.sata
